Ученые «Сириуса» разработали технологию генной терапии глазных болезней
Ученые университета «Сириус» создали новую технологию для лечения наследственных заболеваний глаз, которые часто приводят к слепоте. Как сообщила пресс-служба университета, это открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения болезней глаз и других тяжелых заболеваний (гемофилия А, муковисцидоз, миодистрофия Дюшенна и наследственная глухота).
Речь о технологии, позволяющей «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Ранее многие тяжелые ретинопатии считались неизлечимыми из-за проблем с доставкой больших генов, которые не вмещались в стандартные вирусные векторы.
Ученые из Сириуса нашли решение этой проблемы. Они использовали природный процесс, называемый белковым сплайсингом, который позволяет соединять две части белка в одну функциональную молекулу. После серии экспериментов ученые смогли создать систему, позволяющая увеличить количество собираемого белка в 1,5 раза.
Исследователи уже использовали новую технологию для создания прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта — наследственного заболевания сетчатки. Генетический конструкт успешно испытали на человеческих клетках и животных моделях.
«Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическим методами», — отметил младший научный сотрудник университета Андрей Бровин.
Он подчеркнул, что сейчас главная задача — проверить, насколько препарат безопасен и эффективен. Если испытания пройдут успешно, на основе этой технологии можно будет создавать лекарства от сотен наследственных заболеваний.
Как сообщал РБК Краснодар, строительство второй очереди лабораторного комплекса университета «Сириус» планируют завершить в 2026 году. Его общая площадь составит 18 тыс. кв. м.
В комплексе разместят 100 новых лабораторий, включая центр доклинических исследований. Также там создадут инфраструктуру для работ в области палеогенетики, экологии и изучения изменения климата.
Оперативные новости и важная информация — в Telegram-канале РБК Краснодар. Аналитика, мнения, лонгриды — в Дзен
Попробуйте новую функцию «ГигаЧат» — общаться голосом
Какое вино подать к ужину, если не знаешь предпочтения гостей
Как приготовить говядину в вине по-бургундски
Чем занять детей, пока взрослые общаются за столом
Как легко завести разговор в компании, где все только что познакомились
О чём надо позаботиться, если собираешься позвать много гостей
Из каких сыров и ветчин собрать тарелку закусок к вину
Что делать, если пролил красное вино на белую скатерть
Какие есть правила классической сервировки стола
Какие игры можно предложить для взрослой компании дома
Как легко запомнить имена людей, которых тебе представили
